Yamo Pharmaceuticals ввела дозу экспериментального препарата L1-79 первому участнику клинических испытаний II фазы, которые будут проводиться в шести исследовательских центрах.
В многоцентровое, рандомизированное клиническое исследование с двухпериодным плацебо-контролируемым перекрестным дизайном зачислят около 50 добровольцев в возрасте от 12 до 21 года.
После 12-недельного плацебо-контролируемого периода участников распределят в соотношении 1:1 в одну из двух групп активной терапии L1-79, когда в течение шести недель пациенты будут получать лекарство в дозе либо 200 мг, либо 300 мг.
В первый день периода 1 субъекты в каждой дозирующей группе будут рандомизированы и будут получать либо L1‑79, либо плацебо два раза в день в течение 12 недель.
По завершении этого периода участники будут «вымываться» в течение шести недель, а затем перейдут во второй период.
Во второй период субъекты, которым давали плацебо в период 1, будут получать L1‑79 и наоборот в течение еще 12 недель.
Оценка эффективности L1-79 будет проводиться в пределах нескольких шкал: BOSCC, Vineland Adaptive Behavior Scale Third Edition (Vineland-3), CGI-S и с учетом других показателей социально-коммуникативного взаимодействия.
Данные свидетельствуют о том, что основные симптомы РАС могут быть результатом дисфункции в катехоламинергической системе. L1-79 – ингибитор тирозингидроксилазы, фермента, который считается ключевым в синтезе нейромедиатора дофамина. Как ожидается, этот препарат поможет улучшить навыки социализации и общения у подростков и молодых людей с расстройствами аутистического спектра (РАС). L1-79 получил статус Fast Track от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в мае 2018 года.
Генеральный директор Yamo Чак Брамлаге сказал: “Дизайн этого клинического испытания основывается на выводах, полученных в ходе предыдущего клинического опыта с L1-79, в котором наблюдался благоприятный профиль переносимости и положительные тенденции эффективности. Предыдущее исследование было меньшим — 28 дней. Продолжающееся исследование фазы II послужит доказательством концепции для оценки влияния двух доз L1-79 в плацебо-контролируемом перекрестном исследовании с двумя 12-недельными периодами лечения у 50 подростков и взрослых с РАС”.
Это пока единственный актив американского разработчика Yamo Pharmaceuticals. В настоящее время единственные препараты, одобренные в США при РАС, предназначены лишь для снижения раздражительности, связанной с аутизмом.
«Мы ожидаем, что это исследование поможет глубже понять роль катехоламинергической системы в регуляции функции социального общения при аутизме. Исследование также включает в себя несколько инновационных подходов, таких как использование краткого наблюдения за изменением социальной коммуникации (BOSCC), которое обеспечивает более объективную оценку улучшения основных симптомов, и перекрестный дизайн для смягчения эффектов плацебо, которые усложняют интерпретацию. других исследований», — сказал Дж. Томас Мегерян, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Yamo Pharmaceuticals.
