Французская фармацевтическая компания Servier и ее партнер Neurochlore были вынуждены признать провал , досрочно завершив исследования 3 фазы экспериментального лекарства от аутизма.
Французские партнеры заявили 7 сентября 2021г, что у 422 детей и подростков с РАС, включенных в два исследования, которые в настоящее время остановлены, у «не было никаких признаков эффективности» по сравнению с плацебо.
Буметанид – это общедоступное диуретическое (мочегонное) средство от высокого кровяного давления, и предполагалось, что оно имеет потенциал при РАС из-за воздействия на путь нейромедиатора , который, как считается, нарушается при аутизме.
В более раннем исследовании фазы 2b буметанида у 90 детей с РАС было обнаружено уменьшение выраженности симптомов по сравнению с плацебо с небольшим количеством побочных эффектов. Servier присоединился к программе в 2017 году благодаря этим результатам.
«Эти два исследования представляют собой крупнейшую фазу 3 европейской программы, посвященной лечению основных симптомов аутизма в педиатрии», – прокомментировал Сервье.
Два исследования – с участием детей младшего возраста в возрасте от 2 до 6 лет и детей старшего возраста в возрастной группе от 7 до 17 лет, соответственно – не показали каких-либо улучшений при приеме буметанида по основной шкале оценки детского аутизма (), а также по вторичным критериям, включая социальную восприимчивость по шкале SRS.
«Мы возлагали большие надежды на буметанид, который показал потенциал для улучшения основных симптомов у детей и подростков с аутизмом и качества жизни их семей», – сказал Клод Бертран, руководитель отдела исследований и разработок Servier.
«Мы еще больше разочарованы тем, что сегодня не существует фармакологического лечения, которое могло бы помочь этим маленьким детям», – добавил он.
Это еще один сокрушительный удар по сообществу РАС, нанесенный через год после того, как Roche отказалась от своего хваленого кандидата balovaptan (RG7314), который достиг фазы 3 разработки и получил знак прорыва от FDA. Препарат Roche являлся антагонистом рецептора вазопрессина 1а, блокирующим этот гормон, который стал возможной мишенью для лечения РАС несколько лет назад. Аналогичный подход был испробован с . Novartis и Seaside Therapeutics также потерпели неудачу в программах препаратов от РАС.
После отказа от баловаптана компания «Roche» переключила свое внимание на RG7816, который модулирует рецептор , и сейчас находится в 1 фазе тестирования.
Несмотря на разочарование для Servier и людей с РАС, неудача с буметанидом является сокрушительным ударом для марсельской компании Neurochlore, поскольку программа буметанида являлась ее единственным активом на клинической стадии.
