Провал буметанида как лекарства для людей с аутизмом

Французская фармацевтическая компания Servier и ее партнер Neurochlore были вынуждены признать провал буметанида, досрочно завершив исследования 3 фазы экспериментального лекарства от аутизма.

Французские партнеры заявили 7 сентября 2021г, что у 422 детей и подростков с РАС, включенных в два исследования, которые в настоящее время остановлены, у буметанида «не было никаких признаков эффективности» по сравнению с плацебо.

Буметанид – это общедоступное диуретическое (мочегонное) средство от высокого кровяного давления, и предполагалось, что оно имеет потенциал при РАС из-за воздействия на путь нейромедиатора ГАМК, который, как считается, нарушается при аутизме.

В более раннем исследовании фазы 2b буметанида у 90 детей с РАС было обнаружено уменьшение выраженности симптомов по сравнению с плацебо с небольшим количеством побочных эффектов. Servier присоединился к программе в 2017 году благодаря этим результатам.

«Эти два исследования представляют собой крупнейшую фазу 3 европейской программы, посвященной лечению основных симптомов аутизма в педиатрии», – прокомментировал Сервье.

Два исследования – с участием детей младшего возраста в возрасте от 2 до 6 лет и детей старшего возраста в возрастной группе от 7 до 17 лет, соответственно – не показали каких-либо улучшений при приеме буметанида по основной шкале оценки детского аутизма (CARS), а также по вторичным критериям, включая социальную восприимчивость по шкале SRS.

«Мы возлагали большие надежды на буметанид, который показал потенциал для улучшения основных симптомов у детей и подростков с аутизмом и качества жизни их семей», – сказал Клод Бертран, руководитель отдела исследований и разработок Servier.

«Мы еще больше разочарованы тем, что сегодня не существует фармакологического лечения, которое могло бы помочь этим маленьким детям», – добавил он.

Это еще один сокрушительный удар по сообществу РАС, нанесенный через год после того, как Roche отказалась от своего хваленого кандидата balovaptan (RG7314), который достиг фазы 3 разработки и получил знак прорыва от FDA. Препарат Roche являлся антагонистом рецептора вазопрессина 1а, блокирующим этот гормон, который стал возможной мишенью для лечения РАС несколько лет назад. Аналогичный подход был испробован с окситоцином. Novartis и Seaside Therapeutics также потерпели неудачу в программах препаратов от РАС.

После отказа от баловаптана компания «Roche» переключила свое внимание на RG7816, который модулирует рецептор ГАМК, и сейчас находится в 1 фазе тестирования.

Несмотря на разочарование для Servier и людей с РАС, неудача с буметанидом является сокрушительным ударом для марсельской компании Neurochlore, поскольку программа буметанида являлась ее единственным активом на клинической стадии.

ИсточникPharmaphorum
Редакция Proautism.infohttp://proautism.info
Главный редактор: Светлана Витренко. SMM, диетолог, врач спортивной медицины: Морозова Ольга. Редактор, переводчик: Ирина Привольская. Врач-педиатр: Кононова Лариса Дмитриевна. Администратор: Логинов Владимир.

Статьи по этой теме

Последние новости

Самые популярные новости