Патентное ведомство США запатентовало новый метод лечения аутизма, созданный исследователями из Аризонского государственного университета и их коллегами. Терапия трансплантацией микробиоты (МТТ), направлена на улучшение хронических желудочно-кишечных симптомов, часто связанных с расстройством аутистического спектра.
Получение одобрения патента на это многообещающее лечение является важным шагом на пути к разработке одобренного Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) лекарства для лечения основных симптомов аутизма.
Исследование терапии трансплантацией микробиоты предполагает, что она эффективна при лечении как основных симптомов аутизма, так и хронических желудочно-кишечных симптомов.
В настоящее время расстройство аутистического спектра диагностировано у каждого 44 ребенка в Соединенных Штатах. Многие дети и люди с аутизмом имеют серьезные проблемы со здоровьем, в том числе 30–50% с хроническими желудочно-кишечными симптомами, такими как запор, диарея и боль в животе. Эти симптомы трудно поддаются лечению и могут сохраняться в течение многих лет или даже десятилетий. Хроническая боль, вызванная желудочно-кишечным расстройством, в свою очередь усугубляет другие симптомы, такие как агрессия, раздражительность, дефицит внимания, поведенческие проблемы и нарушения сна.
«Мы очень рады утверждению этого патента. Наше открытое пилотное исследование и двухлетнее последующее исследование выявили значительное улучшение симптомов желудочно-кишечного тракта и аутизма. Сейчас мы проводим рандомизированные клинические испытания, чтобы полностью оценить эффективность лечения трансплантацией микробиоты», — сказал один из изобретателей Джеймс Адамс — профессор, руководитель «Программы исследований аутизма/синдрома Аспергера» в Госуниверситете Аризоны, где уделяется особое внимание биомедицинским проблемам, включая дефицит питательных веществ, токсичность и разрастание бактерий/дрожжей в кишечнике.
В 2017 году исследователи разработали терапию трансплантации микробиоты (Microbiota Transplant Therapy) для улучшения желудочно-кишечных симптомов. Терапия включает:
- Предварительную очистку специальным антибиотиком для уничтожения вредных бактерий,
- Очистку кишечника от оставшихся бактерий,
- Введение очищенной кишечной микробиоты от здоровых, тщательно проверенных доноров-людей.
Лечение, аналогичное трансплантации фекалий, обычно используемой для лечения кишечных инфекций, таких как C. Difficile, включает 10 недель интенсивной ежедневной терапии. Этот подход основан на новаторских исследованиях доктора Томаса Бороди из Центра болезней органов пищеварения в Австралии, который впервые применил этот метод для успешного лечения своих пациентов с аутизмом, и профессоров Алекса Хоруца и Майкла Садовски из Миннесотского университета, разработавших метод получения очищенной микробиоты.
В своем исследовании 2017 года Адамс, Краймальник-Браун и их исследовательская группа обнаружили, что терапия трансплантацией микробиоты уменьшает симптомы желудочно-кишечного тракта примерно на 80% и первоначально снижает симптомы аутизма примерно на 25%.
Но в качестве открытого исследования они наблюдали некоторый эффект плацебо.
Последующее исследование всех 18 участников через два года после завершения лечения показало, что у большинства из них наблюдалось значительное улучшение желудочно-кишечных симптомов. Кроме того, эксперт по оценке аутизма сообщил о снижении основных симптомов аутизма почти на 50%.
Измерение микробиоты участников показало, что дети в возрасте от 7 до 16 лет на момент исследования изначально имели низкое разнообразие кишечных бактерий, но в течение двух лет после лечения увеличилось разнообразие и присутствие полезных микробов.
Основываясь на этих многообещающих результатах, в 2019 году FDA предоставило терапии трансплантацией микробиоты статус ускоренного рассмотрения, что означает быстрое рассмотрение и дополнительную помощь со стороны FDA.
Утверждение патента также важно, потому что фармацевтические компании могут инвестировать в проведение клинических испытаний Фазы 2 и Фазы 3, которые необходимы для одобрения FDA и выпуска лечения для широкого использования. Лицензия на патент получена компанией Finch Therapeutics, которая планирует клинические испытания в середине 2022 года.
Тем временем команда Аризонского государственного университета продолжает свои собственные клинические испытания фазы 2 для взрослых с аутизмом, которые уже начали лечение и детей с аутизмом, половина из которых уже начала лечение.
Эти исследования будут важны для окончательного одобрения FDA.
Информацию о патенте, а также полный список соавторов можно найти на сайте Патентного ведомства США (номер патента США 11202808).
Источник: ASU
