Плацебо-контролируемое исследование интраназальной терапии у детей и подростков с расстройством аутистического спектра не показало значимых межгрупповых различий по сравнению с исходными показателями социального или когнитивного функционирования в течение 24 недель.
«Это действительно серьезная неудача. Мы очень надеялись на положительный результат, но его не оказалось», — сказала доктор Линмари Сикич, исследователь из Университета Дьюка, руководившая многопрофильным американским исследованием, опубликованным 14 октября 2021 года в медицинском журнале «New England Journal of Medicine«.
В исследовании, финансируемом правительством США, использовалась синтетическая форма . Ранее проведенные экспериментальные исследования на мышах и небольшие клинические испытания на детях показали, что интраназальное введение окситоцина может уменьшить социальные нарушения у людей с расстройствами аутистического спектра.
Исследователи провели 24-недельное плацебо-контролируемое исследование фазы 2 интраназальной терапии окситоцином у детей и подростков от 3 до 17 лет с расстройством аутистического спектра.
Участники были случайным образом распределены в соотношении 1:1 со стратификацией в соответствии с возрастом и беглостью речи для приема окситоцина или плацебо, вводимого интраназально, общая целевая доза — 48 международных единиц в день.
Из 355 детей и подростков, прошедших обследование, 277 были включены в исследование: 139 участников были отнесены к группе окситоцина и 138 — к группе плацебо.
Среднее изменение методом наименьших квадратов по сравнению с исходным уровнем в балле ABC-mSW (первичный результат) составило -3,7 в группе окситоцина и -3,5 в группе плацебо.
Вторичные исходы в целом не различались между группами исследования. Частота и тяжесть нежелательных явлений были одинаковыми в двух группах.
В обеих группах произошли небольшие улучшения в поведении, но они не оказали значимого влияния. Отдельные тесты также не показали никакой разницы в результатах у детей с легким или тяжелым аутизмом.
У одного пациента из группы окситоцина был серьезный побочный эффект, который предположительно был вызван гормоном — седативный эффект во время вождения, который привел к автомобильной аварии. В остальном серьезных проблем с безопасностью в обеих группах не возникало.
Ларри Янг, ученый из Университета Эмори, который проводит исследования окситоцина на животных, сказал, что слишком рано отказываться от него для лечения аутизма. Он сказал, что этот гормон сегодня изучен лучше, чем когда исследование началось почти восемь лет назад.
«Это делает социальный мир вокруг нас более живым в нашем мозгу, поэтому мы обращаем на него внимание», — сказал Янг.
Он сравнил потенциальный эффект окситоцина у людей с аутизмом с удалением инея с лобового стекла, который мешает им читать и воспринимать социальные сигналы и эмоции.
Однако без сопровождения поведенческой терапии или руководства этот эффект может быть отрицательным, сказал он. Он привел гипотетический пример, в котором ребенок с аутизмом получает дозу окситоцина каждое утро и начинает уделять больше внимания другим детям в школьном автобусе. Что, если повышенное внимание помогает ребенку осознать, что дети злы и его запугивают?
«Это очень важное исследование, потому что в нем говорится, что просто волей-неволей ежедневное введение окситоцина не приведет к улучшению», — сказал Янг. «Надеюсь, врачи и родители извлекут уроки из этого и скажут, что это не то, что мы даем в качестве витамина» без другого лечения.
Сыну Джойса Галаверны было 13 лет, когда он включился в исследование в 2015 году. Он хорошо переносил лечение, но его поведение не улучшалось. «Уровни раздражительности и тревожности практически не менялись на протяжении всего исследования», — рассказала его мама. Семья из Северной Каролины так и не узнала, получал ли он окситоцин или плацебо.
Хотя результаты исследования были разочаровывающими, Галаверна сказала, что ее сыну Андре действительно стало лучше после того, как муки полового созревания ослабли, и он поступил в частную школу для детей. Он закончил среднюю школу в июне и теперь работает неполный рабочий день.
Исследователь аутизма из Университета Вирджинии Кевин Пелфри сказал, что другие работы показали, что введение окситоцина через нос может привести к изменениям в областях мозга, участвующих в социальном поведении. Он сказал, что использование в исследовании контрольного списка поведения для оценки эффективности гормона могло ограничить его результаты.
По его словам, измерения на основе мозга могут быть полезны для определения того, какие дети могут лучше всего реагировать на окситоцин.
«Еще предстоит проделать большую работу, чтобы понять, как окситоцин можно использовать для улучшения социальных функций у детей с аутизмом», — сказал Пелфри.
